智通财经APP获悉，9月27日，Ionis制药(IONS.US)(Ionis Pharmaceuticals)宣布，反义寡核苷酸疗法olezarsen在治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的3期临床试验中达到主要疗效终点。与安慰剂相比，6个月时olezarsen(80 mg每月一次)组甘油三酯(TG)水平统计学显著降低(p=0.0009)；12个月时甘油三酯降低持续改善。此外，与安慰剂相比，olezarsen(80 mg)组急性胰腺炎事件减少了100%(olezarsen组为0起事件，安慰剂组为11起事件)，达到关键性次要终点。基于这一积极结果，该公司计划在2024年初向美国FDA递交新药申请(NDA)。
据了解，FCS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极度升高。该病由脂蛋白脂酶(LPL)功能受损引起，由于LPL生成或功能有限，FCS患者无法分解包含甘油三酯的乳糜微粒。FCS患者除了疲劳和严重、反复发作的腹痛等其他慢性健康问题外，还有高风险患上急性胰腺炎。目前还没有美国FDA批准的FCS疗法，患者仅依靠极其严格的饮食管理来控制与FCS相关的健康风险。
Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生apoC-III，apoC-III是一种在肝脏中产生的调节血液中TG代谢的蛋白。美国FDA于2023年第1季度授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格。除FCS外，Ionis正在3期临床试验中评估olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症(SHTG)。
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